2015年生物醫(yī)藥研發(fā)領域5大趨勢預測
業(yè)內人士認為2015年生物技術產業(yè)仍將一片光明。藥物研發(fā)的投入還將繼續(xù)增長，研發(fā)全球化趨勢更加明顯，更多的治療方法和全新類別的藥物將進入臨床。以下是分析人士認為將會引人關注的5大趨勢：
在生物技術領域，預測未來趨勢是很難的一件事。藥物研究的風險無處不在，行內人士常說，如果整個醫(yī)藥產業(yè)市場得了感冒，那么生物技術產業(yè)就會昏迷。但反過來，如果整體市場有了一絲春風，生物技術產業(yè)將會揚帆前進。明年這一領域將延續(xù)今年的趨勢，當藥企巨頭繼續(xù)為銷售下滑發(fā)愁時，許多生物技術公司卻躊躇滿志地在新藥研發(fā)上前進，并獲得持續(xù)的資金投入。因此，業(yè)內人士認為2015年生物技術產業(yè)仍將一片光明。藥物研發(fā)的投入還將繼續(xù)增長，研發(fā)全球化趨勢更加明顯，更多的治療方法和全新類別的藥物將進入臨床。以下是分析人士認為將會引人關注的5大趨勢：
1巨頭繼續(xù)重組研發(fā)
6年前，大多數的藥企巨頭都認識到了一個嚴重的問題：他們的研發(fā)能力非常“糟糕”，而且新藥上市并沒有帶來預期的收入。葛蘭素史克(GSK)、阿斯利康(AstraZeneca)、輝瑞(Pfizer)和賽諾菲(Sanofi)等公司開始考慮改革研發(fā)機構，其中就包括減少投入。許多研究人員被派到馬薩諸塞州波士頓/劍橋地區(qū)的機構工作，因為那里是全球新藥研發(fā)中心。但大部分的改革效果并不好，有些甚至是失敗的。
GSK將重點放在考核每個研發(fā)單位的能力上，以發(fā)揮每個單位的潛力。2014年雖然GSK有不少產品上市，但并沒有帶來銷售業(yè)績的相應增長。因此公司還是下決心精減研究機構，尤其是位于南卡羅來納州的機構。
輝瑞在研發(fā)費用的縮減上更是大刀闊斧，其研發(fā)線上的產品已經大大減少。這也是公司首席執(zhí)行官Ian Read想并購阿斯利康的原因之一。不過后者也在改革研發(fā)機構，而且效果不佳。
安進(Amgen)和百特(Baxter)也將研發(fā)機構遷到了劍橋地區(qū)，并且希望和當地的麻省理工學院以及哈佛大學的大牌科學家合作。羅氏則(Roche)在收購基因泰克(Genentech)后對研發(fā)機構進行了較大程度的改革。公司對改革后gRED (基因泰克研究和早期發(fā)展的簡稱)和pRED (羅氏研究和早期發(fā)展的簡稱)項目的進展比較滿意。諾華(Novartis)在購買一些大項目的特許經營權時，仍然維持著一個較小規(guī)模的研發(fā)機構。
只有禮來(Eli Lilly)基本維持了原來的研發(fā)投入，但最近公司也不動聲色地削減了10億美元的研究經費。禮來仍然希望通過新產品的上市來彌補銷售下滑的損失。
藥企巨頭削減研究經費已經司空見慣，這種趨勢無疑還將繼續(xù)。不過與此相反的是，一些小公司，如吉利德(Gilead)、百健艾迪(Biogen Idec)和塞爾基因(Celgene)在研發(fā)上的投入都很大，而且獲得了空前的成功。
2IPO熱潮或退
不久前，以CAR-T免疫治療項目為主打的 Juno Therapeutics公司通過IPO獲得了近3億美元的融資，Bellicum公司也同樣獲得了成功。但這兩個連續(xù)成功的IPO并不能掩蓋兩年來其它公司經歷的坎坷。生物技術IPO已經出現了疲軟的跡象，那些人氣不旺的公司，只能低價發(fā)行股票，或暫停上市。全美最大的藥品福利管理公司快捷藥方(Express scripts)和生物技術公司在藥品價格上的談判，已經導致生物藥品價格下降。這也影響了這些公司的利潤和股票發(fā)行。因此很多專家認為，未來兩年IPO浪潮不會維持太久。毫無疑問，這個趨勢對生物醫(yī)藥行業(yè)將會影響很大。
不過，無論2015年是否仍然可以看到IPO熱潮，在過去的兩年里IPO帶來的資金將足以使生物技術公司的藥物研發(fā)勢頭維持好幾年。況且，從目前很多藥物喜人的臨床研究數據來看，其上市的機會還是很大的，而這些藥物的上市又將刺激生物醫(yī)藥行業(yè)的投資力度。
3技術成果“大躍進”
2014年，許多被認為是瘋狂或者不大可能實現的研究項目不但成熟了，而且完全有可能很快變?yōu)楝F實。曾經掉入低谷的基因治療技術在這一年得到了復興，令人興奮的臨床研究結果使大家重新樂觀起來。一些新成立的基因治療公司得到了風投的親睞，這也使得醫(yī)藥行業(yè)的傳統(tǒng)大佬們對生物技術公司刮目相看。目前拜耳(Bayer)、輝瑞、百健艾迪和安斯泰來(Astellas)都通過與生物技術公司的合作(如bluebird bio和uniQure)，介入了基因治療領域。
細胞治療項目同樣受寵，不過目前還需要解決安全性、注射途徑和生產方面的問題。最引人注目的首推CAR-T細胞，即轉入了表達嵌合抗原受體基因載體的、腫瘤患者的T細胞。嵌合抗原受體可以和相應的腫瘤細胞表面的特異性抗原相結合，從而激活針對腫瘤細胞的免疫反應。由于CAR-T細胞在治療白細胞上獲得的巨大成功，繼諾華和Juno Therapeutics成功開發(fā)CAR-T細胞療法后，塞爾基因、輝瑞、強生、凱德藥業(yè)(Kite)和Bellicum公司又相繼進入了該領域。
另外一個有可能獲得巨大成功的基因治療技術就是CRISPR/Cas9基因靶向修飾技術。CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是細菌用來抵御病毒侵襲/躲避哺乳動物免疫反應的基因系統(tǒng)?？茖W家們利用RNA引導的Cas9核酸酶可在細胞的特定的基因組位點上進行剪切和修飾。2013年1月份，美國兩個實驗室在《Science》雜志發(fā)表了基于 CRISPR/Cas9技術在細胞系中進行基因敲除的新方法。CRISPR/Cas9技術是繼鋅指核酸酶(ZFN)、ES細胞打靶和TALEN等技術后可用于定點改造基因的第四種方法。CRISPR/Cas9技術通過定向、精確修改缺陷的基因，可能為遺傳病的治療帶來了革命性的變革。2013年11月25日該領域的一些頂級專家在劍橋市聯合成立了Editas Medicine公司并獲得了4300萬美元的風投啟動資金。之后又有Intellia公司和CRISPR Therapeutics公司相繼創(chuàng)立。
4公司全球化加速
對于生物技術公司的管理層來說，最希望看到的就是公司的新藥能夠在全球同步進行臨床試驗。2015年，他們很可能會花更多的精力在中國找合作伙伴。另一方面，越來越多的中國公司也在尋找這種合作機會。強生公司(J&J)已直接在上海成立了自己的全球研發(fā)中心，武田制藥(Takeda)和安斯泰來也在全球化方面做得非常不錯。
5腫瘤免疫治療新紀元
在一系列成功的臨床試驗和市場的追捧下，一類新型的免疫治療產品終于進入了市場。據估計，其將很快迎來幾十億美元的銷售成績。這類產品就是所謂的檢查點抑制劑(checkpoint inhibitor)。檢查點抑制劑屬于單克隆抗體，它們能夠使原來受到抑制的免疫系統(tǒng)重新啟動，促進T細胞識別并攻擊腫瘤細胞。第一個上市的產品是默沙東(Merck)的Keytruda，緊隨其后的是百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)的Opdivo。羅氏和阿斯利康也有這類在研產品。分析認為，此類產品的最高年銷售額或許可以達到350億美元。目前其適應癥是黑色素瘤，但研究表明它們對實體瘤也有效。
除了檢查點抑制劑外，安進公司開發(fā)的BiTE抗體Blinatumomab也會帶來可觀的利潤。BiTE代表雙特異性T細胞銜接系統(tǒng)，該系列產品是將抗 CD3單鏈抗體與不同抗腫瘤細胞表面抗原單鏈抗體通過肽段連接而成。Blinatumomab是安進公司于2012年花費12億美元在Micromet收購案中獲得的。目前，FDA批準這一藥物用于治療急性白血病。開發(fā)同類產品的公司還有諾華、Juno Therapeutics和凱德藥業(yè)。輝瑞也計劃通過與德國默克(Merck KGaA)、iTeos公司合作而進入該領域。其它躍躍欲試的小公司有Adaptimmune、SutroBiopharma、AduroBioTech、NantWorks等。（來源：FierceBiotech/John Carroll 生物谷bioon.com）
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