• 核心提示：2014年可能不是一個令人記憶深刻的年份，但是這一年發(fā)生的重大事件卻引人側目。在醫(yī)藥界，“創(chuàng)新、創(chuàng)新、還是創(chuàng)新”成為這一年分貝最高的口號，隨著吉利德創(chuàng)新性丙肝藥Sovaldi，以顛覆前人的節(jié)奏快速攀升至年銷售百億美元，并賦予新藥里程碑新概念之際，創(chuàng)新成為2014年醫(yī)藥領域最強音。

米內(nèi)網(wǎng)(研究員 lily-cha)2014年可能不是一個令人記憶深刻的年份，但是這一年發(fā)生的重大事件卻引人側目。全球石油價格懸崖式暴跌、烏克蘭危機、歐洲經(jīng)濟持續(xù)低迷、新興經(jīng)濟體增速下滑等等讓人心緒不寧，再加上非洲埃博拉疫情爆發(fā)等負面消息，似乎預示著這一年給人留下的是感傷的記憶。但其實這只是事物的一面，這一年令人振奮的消息也不少，印度火星探測器“曼加里安”進入火星軌道，以創(chuàng)新為賣點的蘋果手機iPhone6在賺足了世人眼球的同時，也為公司賺取了巨額利潤，而馬云一舉成為中國首富，也讓馬云=“創(chuàng)新天才”深入人心。

在醫(yī)藥界，“創(chuàng)新、創(chuàng)新、還是創(chuàng)新”成為分貝最高的口號，隨著吉利德創(chuàng)新性丙肝藥Sovaldi，以顛覆前人的節(jié)奏快速攀升至年銷售百億美元，并賦予新藥里程碑新概念之際，創(chuàng)新成為2014年醫(yī)藥領域最強音。隨著2014年百時美施貴寶的全人IgG4抗體的nivolumab率先在日本登場，默沙東的KEYTRUDA獲得美國FDA批準，針對惡性腫瘤免疫治療新靶點程序性死亡分子1(PD-1)與其配體(PD-L1) 的新藥研發(fā)爭奪隨即進入白熱化。作為當今最先進的腫瘤免疫細胞治療技術，嵌合抗原受體-T細胞(CAR-T)療法已成為藥品研發(fā)最熱門的領域之一，也是投資合作的大熱點，7月諾華開發(fā)的CAR-T免疫療法CTL019獲FDA突破性療法認定，也標志著該類療法進入了收獲季節(jié)。而作為全球最先進的BiTE(雙特異性T細胞銜接器，bispecific T-cell engager)免疫療法，能夠幫助人體自身免疫系統(tǒng)對抗癌癥，安進公司BiTE抗體藥物Blincyto(blinatumomab)的最新臨床數(shù)據(jù)表明，經(jīng)過一個周期Blincyto治療后，有78%的患者經(jīng)歷了完全MRD緩解(95% CI:69-85%)，幾乎所有的完全緩解(98%)發(fā)生在首個治療周期內(nèi)。

這一年在新藥創(chuàng)新領域發(fā)生的一切讓人眼花繚亂、應接不暇。突破、創(chuàng)新、獨家擁有成為各大制藥巨頭的心中最愛，也成為各大風投公司趨之若鶩的方向。為鼓勵創(chuàng)新，美國出臺一系列政策，如批準突破性藥物、優(yōu)先審批、滾動申請、專利期限補償、市場獨占期等等為創(chuàng)新性企業(yè)保駕護航，各大藥企也不遺余力投入大手筆進入新藥研發(fā)，僅以2014年為例，F(xiàn)DA批準了29個新分子實體，10個創(chuàng)新生物制品。

表1 2014年FDA批準的新分子實體

表2 2014年FDA批準的生物制品

美國FDA審批新藥主要是根據(jù)藥物化學類型和治療潛能來進行分類的。其按化學類型分為1～10類：其中第1類就是新分子實體(NME)，是指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分，可以是單一成分，也可以是立體異構混合物中的一部分，按研發(fā)難度計算為最高。我國化藥注冊分類中，一類新藥分為6個小類，其中1.1類也是研發(fā)難度最高的類別。隨著國內(nèi)從財政到政策對創(chuàng)新藥研發(fā)的傾斜，企業(yè)的研發(fā)熱情也火熱起來。特別是經(jīng)過新一輪的招標洗禮，有眾多廠家生產(chǎn)的仿制藥品種的利潤被擠壓到了最小，如何突圍成為擺在各大企業(yè)面前的重大課題。在“生存還是死亡”的永恒主題面前，如何選擇?如果選擇生存，如何生存得更好，成為各大藥企CEO腦中盤旋的主旋律。分析米內(nèi)網(wǎng)藥品審評數(shù)據(jù)庫，我們發(fā)現(xiàn)有些企業(yè)毅然決然地選擇了創(chuàng)新。結果令人欣喜，作為國內(nèi)創(chuàng)新標桿式的企業(yè)，江蘇恒瑞2014年上半年營業(yè)收入35.10億元，比上年同期的29.69億元增長18.23%;其上半年的凈利潤也達到7.59億元，與上年度同期的6.42億元相比增長18.19%。企業(yè)的業(yè)績是喜人的，其研發(fā)投入也是豪爽的，2014年上半年公司共投入2.64億元，約占其收入的8%、其利潤的35%，遠遠高于國內(nèi)企業(yè)的平均水平。常言道一份耕耘一份收獲，如今恒瑞已成為國內(nèi)一流制藥企業(yè)，多個產(chǎn)品獲得在歐美上市。

表3 2014年國內(nèi)批準生產(chǎn)的一類新藥

雖然我國創(chuàng)新藥的研發(fā)還面臨諸多的挑戰(zhàn)，但隨著政策扶持力度的加大，該領域蘊藏的巨大機遇和商業(yè)價值也吸引著眾多的企業(yè)投身其中。數(shù)據(jù)顯示，2014年我國有56家企業(yè)進入了化藥1.1類新藥的報批，而生物藥企業(yè)也有24家進入了1類新藥的報批，均高于去年。其中令人印象深刻的是神州細胞工程有限公司的生物藥產(chǎn)品，一個是目前最流行的全人源抗腫瘤單抗已經(jīng)獲批臨床，另一個是針對H7N9禽流感病毒的特效生物藥“重組人源化抗H7N9單克隆抗體注射液”，為全球首創(chuàng)的特效靶向藥，在全球這一空白領域添上了一抹亮麗的色彩，目前該產(chǎn)品已申請臨床。

表4 2014年國內(nèi)部分一類新藥審批情況(化藥只含1.1類，生物藥不含預防用制品)

(以上所有表格數(shù)據(jù)更新截止日期均為2014年12月22日)

開物投資合伙人劉千紅直言：“中國真正新藥創(chuàng)新的時代開始了”。這主要源于三個方面，一是在國內(nèi)政策和市場需求的推動下，企業(yè)的研發(fā)投入更大膽;二是更多有經(jīng)驗的醫(yī)藥海歸人才回國創(chuàng)業(yè);三是技術的突破引發(fā)了更為積極的新藥投資熱情，可以說未來醫(yī)藥市場一個長期的熱點就是創(chuàng)新。面對風起云涌的創(chuàng)新浪潮，大家準備好了嗎。

來源：米內(nèi)網(wǎng)